оригинал статьи

Наука в Сибири

от 20.06.2017 г.

Технологии, за которые некому платить

Открытая недавно технология CRISPR/Cas раскрывает поистине революционные перспективы — она позволяет легко и просто редактировать геномы растений, животных и даже человека (например, чтобы избавить его от тех или иных болезней). Активному внедрению ее в России мешает несколько факторов. Прежде всего, это отсутствие надлежащих нормативно-правовых документов, а также заинтересованных источников финансирования. Эти вопросы обсуждались на стратегической сессии в рамках V Международного форума технологического развития «Технопром-2017».

«Первые статьи, касающиеся непосредственно технологии CRISPR/Cas, опубликованы в 2013 году в журнале Science. На данный момент по запросу CRISPR/Cas выскакивает около 7 000 статей. Из них российских — всего 57», — рассказывает директор Центра по системной биомедицине и биотехнологии Сколковского института науки и технологий, заведующий лабораторией молекулярной генетики микроорганизмов Института биологии гена РАН доктор биологических наук Константин Викторович Северинов.

Примерно месяц назад состоялось совещание у заместителя председателя Правительства РФ Аркадия Владимировича Дворковича, где было предложено в рамках Стратегии научно-технологического развития Российской Федерации разработать комплексную научно-технологическую программу «Постгеномные технологии: от генетического редактирования к синтетической биологии» сроком с 2018-го до 2027 года. Ее цель — развитие технологий генетического редактирования в России. Один из аспектов этой программы — создание центров компетенции и центров превосходства по различным направлениям указанной области. Предполагается, что они будут формироваться по отраслевому принципу и охватят медицинское применение, сельское хозяйство и другие области.

Научный руководитель Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН академик Валентин Викторович Власов отметил, что, помимо прикладных, должен быть организован центр, который занимается фундаментальными проблемами: «На самом деле это только начало истории геномного редактирования. Я думаю, будет открыто много систем подобного типа. Имеющиеся инструменты станут совершенствоваться и развиваться, кто-то должен взять на себя работу по изготовлению инструментария».

Сельскохозяйственные продукты, изготовленные с использованием генного редактирования, в настоящее время не попадают под запрет ГМО и рассматриваются наряду с продукцией селекции (так как трудно с ходу определить, естественным или искусственным образом было внесено в геном организма то или иное небольшое изменение). Другое дело — лекарственные средства, предназначенные для модификации генома человека. «Здесь мы сталкиваемся с более серьезной проблемой: в существующем законодательном поле никаких механизмов регулирования применения таких препаратов не содержится», — говорит директор департамента науки, инновационного развития и управления медико-биологическими рисками здоровью Министерства здравоохранения Российской Федерации Игорь Викторович Коробко.

«Генно-инженерные модификации человека можно разделить на две зоны: когда мы редактируем соматическую клетку, и изменению подвержен только конкретный организм (например, используем этот продут для восстановления функции мышечной ткани), и когда внесенное изменение может передаваться по наследству. Проблема в первую очередь лежит в этическом поле. По сути, это исправление генофонда нации, и готовых решений здесь никто предложить не может. На сегодняшний день вопрос никак не регулируется. Но если представить, что такое лекарство появится, возможность его использования будет прежде всего на усмотрение этического комитета, который выдает разрешение на проведение клинических исследований», — прокомментировал советник ректора Новосибирского государственного университета, заместитель генерального директора по инновационной деятельности АО «Технопарк Новосибирского Академгородка» Леван Вахтангович Татунашвили.

По словам заведующего лабораторией эпигенетики развития ФИЦ Институт цитологии и генетики СО РАН доктора биологических наук Сурена Минасовича Закияна, в мире развитие технологии CRISPR/Cas идет такими темпами, что нам в России угнаться за ним практически невозможно: «Это комплексное исследование. В одной лаборатории провести полный цикл нужных для геномного редактирования работ нереально. Наше предложение: создать консорциум, междисциплинарную лабораторию с привлечением ведущих специалистов разного профиля (биологов, медиков и т.д.)»




«Согласно проведенному нами анализу, к 2035 году суммарный рыночный объем биоинженерии и медицинской генетики составит около трех миллионов долларов. Сегодня он в 10—30 раз меньше. Это то место, где может произойти финансово-технологический прорыв. Сейчас мы сильно отстаем от всего мира, но у нас есть возможности выйти вперед, — отмечает заместитель руководителя направления «биомедицина» рабочей группы национальной технологической инициативы «Хелснет» Андрей Ломоносов. — На социально-технологическую инициативу в бюджете РФ в 2017—2018 г. выделено более 20 миллиардов рублей».

Чтобы развивать это направление, «Хелснет» нужны, во-первых, индустриальные партнеры (НТИ — это рыночная программа, она не может поддерживать фундаментальные исследования), способные вкладывать 30 % в развитие технологии и создание продукта, 70 % предоставит государство. А во-вторых, — проекты, которые можно донести до рынка к 2035 году (или хотя бы увидеть хоть какой-то результат через пять лет). «Фонд сейчас в полной мере не расходуется. Он тратится медленнее, чем хотелось бы», — утверждает Андрей Ломоносов. Третий пункт – нормативно-правовая база. Она сейчас крайне слабо проработана и отстает от нормативно-правовых норм в Европе и США, в частности с точки зрения скорости. «А это означает, что в России не очень интересно разрабатывать новые препараты, выгоднее за рубежом, там путь до рынка будет в два раза быстрее, чем в России. Поэтому если мы сможем ускорить процессы внедрения, не уменьшая требований к безопасности медицинских продуктов, это будет очень полезно для развития CRISPR/Cas и других технологий генного редактирования», — говорит представитель «Хелснета».

«Я бы не рекомендовал здесь фасттрек, особенно для таких сложных технологий, как геномное редактирование, потому что за короткий срок клинических испытаний крайне сложно отследить все возможные последствия. Кроме того, найти в России компанию, которая вложит минимум 200—300 миллионов долларов в технологию с выходом на рынок не раньше, чем через десять лет, практически невозможно, — возразил Леван Татунашвили. — Я бы предложил обсуждать прежде всего агропромышленный комплекс использования CRISPR/Cas — там проблемы меньше и сроки реализации короче, поэтому проще найти партнеров». По словам Татунашвили, ФИЦ, которую подвигает Минобр, замыкается на реальном индустриальном партнере, без которого финансирование фундаментальной науки в данном направлении невозможно.

Участники дискуссии сошлись на том, что поиск индустриальных партнеров для создания медицинских технологий редактирования затрудняет отсутствие в России рынка этой отрасли. К тому же этот продукт относится скорее к персонализированной медицине, которая плохо поддается масштабированию, то есть непонятно, как производить такие продукты в промышленных объемах.

«Мы создаем клеточные модели, на которых можно изучать самые разные вещи, механизмы заболеваний, тестировать разные лекарства, проводить токсикологические исследования. Получаем от конкретных пациентов стволовые клетки, из них делаем другие типы клеток. Применяем технологию редактирования генома, можем вносить конкретные мутации в гены, исправлять их, — рассказывает старший научный сотрудник ФИЦ Институт цитологии и генетики СО РАН кандидат биологических наук Сергей Петрович Медведев. — Всё это работает на уровне лаборатории, но мы не можем найти этому реального применения».

По мнению Сурена Закияна, поддержкой технологий редактирования генома должны заниматься не инвесторы, а прежде всего государство. «Какой инвестор вложит деньги, если он завтра не получит копейку? Нужна адресная поддержка наиболее перспективных проектов. Это должно быть госзадание на много лет».

«Та система, которая де факто выстраивается у нас сейчас по внедрению CRISPR/Cas в России, скорее ретроактивная. Появилась новая технология — и мы сидим думаем, как бы ее приспособить к практическим внедрениям. Однако CRISPR/Cas — далеко не последнее слово в технологиях управления живыми системами, — отмечает директор междисциплинарного центра «Дизайн живых систем» НГУ, заведующий лабораторией геномной и белковой инженерии Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН доктор биологических наук Дмитрий Олегович Жарков. — Имеющаяся на сегодняшний день система не очень приспособлена к тому, чтобы подбирать новые технологии. С моей точки зрения, очень важно, чтобы в конкретном месте был сконцентрирован большой уровень компетенции». Ученый предложил сосредоточиться на местных центрах компетенции — НГУ, институтах СО РАН, интегрированных в общий центр, чтобы дать возможность студентам публиковаться, организовывать маленькие стартапы, а уже потом на этой основе организовывать консорциум.

В заключение обсуждения модератор дискуссии Константин Северинов обнадежил, что, несмотря на отсутствие инвесторов среди индустриальных партнеров, перспективы развития технологий редактирования генома в России есть — в создаваемой комплексной научно-технологической программе «Постгеномные технологии» на 10 лет предусмотрено 30 миллиардов, из которых только четыре — деньги промышленности.



Наука в Сибири

Фото Натальи Бобренок