Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины им. Д.Г.Кнорре СО РАН создают химическую базу для получения потенциально более эффективных препаратов против спинально-мышечной атрофии с лучшей доставкой в клетки и менее токсичных.
«В дальнейшей перспективе мы планируем поработать в коллаборации с коллегами, у которых, как мы знаем, есть инструменты для проверки действия наших молекул. И как раз через 3–5 лет мы планируем такие коллаборации, чтобы первично оценить терапевтический эффект на мышах», — отметил младший научный сотрудник ИХБФМ СО РАН к.х.н. Тимофей Жарков.
Вещества, которые синтезируют сотрудники лаборатории химии нуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН, корректируют работу гена _SMN2_ по механизму альтернативного сплайсинга, что повышает выработку белка SMN, необходимого для нормального функционирования моторных нейронов. Ученые рассчитывают, что принципы и решения, обнаруженные в ходе исследования, могут стать удачными и для других геннотерапевтических препаратов.
Исследование выполняется в рамках гранта Российского научного фонда № 25-24-01008.
Вести.Новосибирск

Институту химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН присвоено имя его основателя — академика Д.Г.Кнорре, который сыграл большую роль в становлении молекулярной биологии, биофизики и биохимии в СССР, оказал влияние на развитие Российской академии наук.
«Я очень хотел принять участие в таком замечательном начинании, как создание большой науки в Сибири», — вспоминал Д.Г.Кнорре. В марте 1960-го молодой ученый перебрался из Москвы в строящийся Академгородок по приглашению доктора химических наук Николая Николаевича Ворожцова, чтобы реализовать свою мечту в науке – применить химическое образование к горячим проблемам биологии.
Дмитрий Георгиевич Кнорре с сотрудниками первыми в мире начали работы по созданию ген-направленных биологически активных веществ. Под руководством Д. Г. Кнорре были выполнены фундаментальные исследования, позволившие установить детальные механизмы реакций образования пептидных, фосфодиэфирных и фосфамидных связей.